4项不同研究分析数据证实，Vitrakvi™（larotrectinib）对携带 NTRK 融合基因的实体瘤（也称为 TRK 融合肿瘤）患者有持续临床获益。
 

• 对140例涵盖20 种不同肿瘤类型的成人非中枢神经系统（CNS）患者（130例可评估）的长期随访（数据截止日期2020 年 7 月 20 日）分析证实：larotrectinib 对成人 TRK 融合肿瘤患者（包括 CNS 转移患者）有稳健持久的延长生存获益的泛肿瘤疗效。
• 一项对研究人员评估的总体缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）和无进展生存期（PFS）的事后亚组分析，将成人和儿童患者（n = 218）按既往治疗线数和基线体能状态进行分层，结果显示larotrectinib使分层患者均有获益，在接受larotrectinib作为一线治疗（ORR=81%；95% CI 69-91；n=58）和美国东部肿瘤协作组体能状态评分（ECOG PS）为0（ORR=85%；95% CI 77–91；n=114）的患者中观察到的缓解率最高。
• 一项匹配调整间接比较（MAIC）评估了在larotrectinib 和 entrectinib 临床试验中观察到的疗效终点​​（例如总生存期（OS）、PFS、ORR、完全缓解和 DoR ）和安全性，证实了 larotrectinib 对 TRK 融合肿瘤患者的作用。
• 此外，对成人和儿童患者骨折发生率的安全性分析增加了larotrectinib的证据。

这些结果已在2021 年 9 月 16 - 21 日举行的 2021 年 ESMO 大会上公布。

     “随着对各种实体瘤和不同年龄患者的持续分析，我们继续观察到larotrectinib在治疗NTRK融合阳性肿瘤患者中的一致结果，支持其在成人和儿童中的疗效和安全性”。美国Sloan kettering癌症纪念中心Alexander Drilon医学博士介绍，“这些数据强调了早期全面基因组检测对癌症患者的重要性，我们借此可以发现可操作的致癌驱动因子（包括 NTRK 基因融合），帮助识别最可能从靶向治疗中获益的患者。”

Larotrectinib在成人原肌球蛋白受体激酶（TRK）融合肿瘤患者中的疗效和安全性（Abstract 535P）

对140例涵盖 20 种不同肿瘤类型的成人非 CNS TRK 融合肿瘤患者进行的长期随访（数据截止日期2020 年 7 月 20 日），更新亚组分析显示 larotrectinib 继续显示出持久疗效。在 130 例可评估患者中，研究者评估的 ORR 为 67%（95% CI 58-75），包括 12% 的完全缓解和 55% 的部分缓解。在可评估的 CNS 转移患者 (n = 15) 中，ORR 为 73%（95% CI 45-92 ）。中位随访23.2 个月，在所有患者中，中位缓解持续时间（DoR）为 49.3 个月（95% CI 26.3–不可评估 [NE] ）。中位随访 22.1 个月，中位 PFS 为 25.8 个月（95% CI 12.7–51.1）。中位随访 24.0 个月时，中位 OS 未达到；36 个月 OS 率为 66%（95% CI 56-77）。

Larotrectinib 的安全性特征与之前分析一致；没有发现新的安全性事件。大多数治疗相关不良事件（TRAE）为 1 级和 2 级，17 例患者 （12%）发生 3 - 4 级 TRAE。数据汇总自3项临床试验（NCT02122913、NCT02637687、NCT02576431）。

Larotrectinib治疗非CNS TRK融合肿瘤患者：根据既往治疗和体能状态的结果（Abstract 534P）

一项对成人和儿童患者（n=218；数据截止日期2020 年 7 月 20 日）进行的事后亚组分析，根据治疗史和基线体能状态对患者进行评估。共216例患者根据既往的系统治疗线数评估，218 例患者根据美国东部肿瘤协作组 (ECOG PS) 体能状态或等效 Lansky/Karnofsky 体能状态（儿童）进行评估。既往未接受系统治疗（ORR=81%；95% CI 69-91；n=58）或基线 ECOG PS 为 0（ORR = 85%；95% CI 77–91；n=114）患者的治疗缓解率最高（研究者评估）；但是，在不同线数既往治疗和 ECOG PS 的所有患者中都显示出对 larotrectinib 治疗的临床获益。一线系统治疗后接受 larotrectinib 的患者（n=59），ORR 为 73% （95% CI 60–84），2线治疗后接受 larotrectinib 患者（n=42）的ORR 为 69% (95% CI 53–82)，≥3线治疗后接受 larotrectinib 患者（n=57）的ORR 为75% (95% CI 62–86) 。ECOG PS 1 (n=78) 患者的ORR 为 66% (95% CI 54–77)，ECOG PS 2患者为61% （95% CI 39–80；n=23），ECOG PS 3患者为33%（95% CI 1–91；n=3）。在所有患者中，ORR 为 75%（95% CI 68-81），中位 DoR 为 49.3 个月（95% CI 27.3-NE）。中位 PFS 为 35.4 个月（95% CI 23.4-55.7），36 个月 OS 率为 77%（95% CI 69-84）。数据汇总自三项临床试验（NCT02122913、NCT02637687、NCT02576431）。

Larotrectinib治疗TRK融合肿瘤患者的骨折发生率（Abstract 536P）

骨折可能是肿瘤患者关注的一个事件，一项对接受 larotrectinib 治疗的 331 例实体瘤和 CNS 肿瘤患者（成人n=214，儿童n=117 ）的汇总分析评估了骨折发生率。结果显示，骨折主要为 1 级或 2 级（成人骨折n=12，儿童骨折n=8），且与外伤（跌倒）或肿瘤相关，没有患者因骨折而停止治疗。7% （n=15）的成人患者和 7.7% （n=9）的儿童患者报告了任何级别的治疗期间出现的骨折，这在实体瘤患者的预期范围内。 研究者认为没有骨折事件与 larotrectinib 治疗相关。 数据汇总自三项临床试验（NCT02122913、NCT02637687、NCT02576431）。

Larotrectinib vs Entrectinib治疗NTRK融合肿瘤的匹配调整间接比较（Abstract 104P）

一项对 larotrectinib（数据截止日期 2020 年 7 月）和 entrectinib（数据截止日期 2018 年 10 月）临床试验数据进行的匹配调整间接比较（MAIC），分析了这些试验中观察到的疗效终点（总生存期、无进展生存期、总体缓解率 [包括完全缓解和缓解持续时间]）和安全性，根据已知或怀疑是疗效和安全性混杂因素的常见基线特征（性别、年龄、种族、ECOG 评分、选择的肿瘤类型、转移性疾病、NTRK 基因、CNS 转移、既往治疗线数）匹配患者。虽然交叉试验比较存在局限性，但当头对头随机对照试验 （RCT）不可用和/或不可能时，例如在 TRK 融合肿瘤中部分是由于这种疾病的罕见性，MAIC 是比较数据的替代方法。该分析提供了关于这两种治疗临床试验之间疗效和安全性结果的进一步、更详细的见解。数据汇总自三项 larotrectinib 临床试验（NCT02122913、NCT02637687、NCT02576431）和三项 entrectinib 研究（ALKA-372-001、STARTRK-1 和 STARTRK-2）。

前瞻性声明

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