• 在针对11名患者为期18个月的评估中，治疗帕金森病的研究性基因疗法AB-1005（AAV2-GDNF）的耐受性良好，未出现严重不良事件

• 对所有患者的评估表明，通过一次性双侧对流增强方式将 AB-1005 给药至壳核具有可行性

• 计划于2024年第二季度科研会议期间展示研究结果，以及次要终点的情况

• II期临床试验正在计划中，预计于2024年上半年开始

德国柏林/美国北卡罗来纳州，2024 年 1 月 4 日 – 拜耳集团及其全资独立运营子公司Asklepios BioPharmaceutical, Inc. （AskBio）今日宣布， AB-1005（AAV2-GDNF）Ib期临床试验为期18个月的数据收集已经完成。AB-1005是一种治疗帕金森病 （PD）患者的研究性基因疗法。

该研究达到了主要终点，即评估AB-1005一次性双侧壳核给药的安全性。根据帕金森病确诊的时间和筛查时的症状严重程度，11 名患者被分为两个组别：轻度帕金森病（六名患者）和中度帕金森病（五名患者）。^[1] 所有患者对 AB-1005 的神经外科给药方式耐受性良好，目标壳核覆盖率为 63%±2%，大于覆盖率超50%的目标。AB-1005未出现严重不良事件，目前继续进行给药后5年的临床随访。^[2]

“这些早期数据令人鼓舞，表明了AB-1005在此研究的轻、中度帕金森病患者中具有良好的耐受性，”AskBio帕金森病和多系统萎缩科学负责人Krystof Bankiewicz博士说。“尽管这种早期研究性基因疗法仍有很多需要进一步研究的地方，但这些初步发现将为我们在这一领域的工作提供信息，并有可能为 AB-1005 治疗帕金森病的临床改善做出贡献。”

患者还定期完成了为期18个月的神经系统评估和自评问卷，以便评估与帕金森病相关的运动和非运动症状的严重程度。此外，脑成像纵向评估了安全性，以及多巴胺处理或与帕金森病相关的异常代谢模式的潜在变化。

AskBio计划在 2024 年第二季度的一次学术会议上公开18 个月的研究数据，包括次要终点的情况。II期临床试验正在计划中，预计于2024年上半年开始患者招募。试验设计已根据美国和欧洲卫生政府机构的意见进行调整。

“帕金森患者应该有更多选择满足治疗需求，”拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel博士说。“我们希望创新能够为此发挥巨大作用，提供所急需的治疗方法。AB-1005 Ib 期临床试验的积极成果就是为实现这一目标所迈出的重要一步。”

关于 AB-1005

AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2载体（AAV2）的研究性基因疗法，含有人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）转基因。通过磁共振成像（MRI）监测的对流增强给药方式直接进行神经外科注射后，GDNF可以在大脑局部区域实现稳定和连续的表达。[3]^,[4] GDNF是同源二聚体，也是转化生长因子（TGF）-β超家族的远亲成员。在中脑神经元细胞培养物中，重组人GDNF能够促进多巴胺能神经元的存活和形态分化，并增加高亲和力多巴胺摄取。长期以来，GDNF被认为有潜力治疗以“中脑多巴胺能神经元进行性退化”为特征的疾病，比如帕金森病。[5]

关于AskBio

Asklepios BioPharmaceutical, Inc.（AskBio）是拜耳集团的全资和独立运营子公司，也是一家完全专注于基因疗法的公司，致力于开发救命药物和改变患者生活。该公司拥有一系列涵盖神经肌肉、中枢神经系统、心血管和代谢疾病适应症的临床项目，以及处于临床阶段的研发管线，包括充血性心衰、亨廷顿病、肢带型肌营养不良症、多系统萎缩症、帕金森病和庞贝病。AskBio的基因治疗平台包括行业领先的专利细胞系制造工艺Pro10™，以及丰富的衣壳和启动子库。该公司的全球总部位于美国北卡罗来纳州三角研究园，欧洲总部位于苏格兰爱丁堡。AskBio已产生数百种专利衣壳和启动子，其中一些已进入临床前和临床测试阶段。作为基因治疗领域的早期创新者，该公司在五个国家拥有900多名员工，在腺相关病毒生产和嵌合衣壳等领域拥有800多项专利和专利申请。更多信息请见www.askbio.com。

关于拜耳

拜耳作为一家跨国企业，在生命科学领域的健康与农业方面具有核心竞争力。公司致力于通过产品和服务，帮助人们克服全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，造福人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并对业务产生积极影响。同时，集团还通过科技创新和业务增长来提升盈利能力并创造价值。在全球，拜耳品牌代表着可信、可靠及优质。在2022财年，拜耳的员工人数约为101,000名，销售额约为507亿欧元。不计特殊项目的研究开发投入约为66亿欧元。更多信息请见www.bayer.com。

前瞻性声明

本新闻稿包括拜耳集团管理层基于当前设想和预测所作的前瞻性声明。各种已知和未知的风险、不确定性和其它因素均可能导致公司未来的实际运营结果、财务状况、发展或业绩与上述前瞻性表述中所作出的估计产生重大差异。这些因素包括在拜耳官方网站www.bayer.com上公开的拜耳各项报告中。拜耳没有责任更新这些前瞻性声明或使其符合未来发生的事件或发展。