拜耳BRT-DA01疗法治疗帕金森病：I期临床研究达到主要终点

  • 研究性细胞疗法Bemdaneprocel（BRT-DA01）的耐受性良好，低剂量和高剂量组的所有12名受试者在一年内均未出现重大安全问题
  • 一年后，探索性临床试验终点总体改善，高剂量组受试者表现出更大改善
  • 所有受试者接受了为期一年的评估，证明了移植、细胞存活和植入的可行性
  • II期临床试验正在计划中，预计于2024年上半年开始患者招募

 

德国柏林和美国马萨诸塞州剑桥，2023年8月28日 – 拜耳集团及其旗下独立运营的临床阶段细胞治疗子公司BlueRock Therapeutics LP今天公布了研究药物bemdaneprocel（BRT-DA01）I期临床试验取得积极结果的详细信息。Bemdaneprocel是一种治疗帕金森病的干细胞衍生疗法。上述数据已在丹麦哥本哈根举行的国际帕金森病和运动障碍大会上公布。

 

该研究达到了主要目标，即证明bemdaneprocel在低剂量和高剂量组的所有12名受试者中均具有安全性和耐受性，且一年内没有报告与该疗法有关的严重不良事件。有两起与bemdaneprocel 无关的严重不良事件（包括一起外科手术引起的癫痫发作和一起新冠病例）均已解决，且没有后遗症。此外，18F-DOPA PET影像扫描展示了低剂量和高剂量组中细胞存活和植入的证据。18F-DOPA PET影像扫描是一种神经放射学技术，用于实现帕金森病的多巴胺能活性的可视化并对其进行评估。

 

世界运动障碍病学会帕金森病综合评价量表MDS-UPDRS第三部分（运动功能检查）和运动功能状态评估工具Hauser Diary显示，两个组别的次要探索性临床终点均有改善，其中高剂量组的受试者显示出更大的改善。

 

“I期临床试验的数据非常令人鼓舞”，加州大学欧文分校神经内科学院院长、该研究主要研究员之一Claire Henchcliffe博士说。“虽然这是一项小型开放标签研究，但其主要终点的达成验证了疗法的安全性和耐受性，伴随临床结果显示出的初步改善意味着研究向前迈出了一大步。我们希望这一趋势能够持续下去，并在后续临床对照试验中转化为对帕金森病患者的获益。”

 

使用Hauser Diary对患者进行分类，患者在“开通”状态表示症状得到良好控制；在“关闭”状态则表示症状恶化。和基线相比，参与bemdaneprocel I期临床试验的高剂量组受试者在一年后处于“开通”状态的时间多2.16小时，且没有出现运动障碍；处于“关闭”状态的时间相应减少了1.91小时。低剂量组受试者处于“开通”状态的时间比基线多0.72小时，且没有出现运动障碍，处于“关闭”状态的时间相应减少了0.75小时。

 

在高剂量组中，通过帕金森病评定量表MDS-UPDRS第三部分为“停药”状态下bemdaneprocel一年期疗效进行评分，得到相较于基线降低13.0分的结果。低剂量组结果为较基线降低7.6分。

 

“要想帮助饱受帕金森病困扰的患者，我们就需要创新疗法，”BlueRock Therapeutics高级副总裁兼开发主管Ahmed Enayetallah说。“我们很高兴分享I期临床试验的结果，并期待将bemdaneprocel推进到临床试验下一阶段。”

 

根据上述结果，II期临床试验正在计划中，预计于2024年上半年开始患者招募。

 

“过去几十年来，对数百万帕金森病患者的治疗只出现了有限的改善，老龄人口的增加也会让目前未被满足的医疗需求变得更高，” 拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel说。“I期临床试验的积极成果是向前迈出的坚实一步，我们也更加接近为患者提供创新治疗方案的目标。”

 

关于BlueRock Therapeutics LP

BlueRock Therapeutics LP是一家临床阶段细胞治疗公司，其使命是为严重危害健康疾病疾病开发再生药物。该公司正在利用细胞疗法的力量，开发神经学、心脏病学、免疫学和眼科适应症新药物。BlueRock的主要临床项目bemdaneprocel（BRT-DA01）处于帕金森病的I期临床试验阶段。该公司成立于2016年，是Versant Ventures和拜耳旗下Leaps部门的合资企业，致力于投资能够带来根本改变的突破性创新。2019年底，BlueRock被拜耳完全收购，成为拜耳旗下独立运营的子公司和细胞与基因治疗平台的基石。BlueRock的企业文化是无惧挑战坚持不懈的勇气、医学转化传递希望的迫切、以正直诚信为导向的使命以及开放共享的思想。更多详情，敬请访问https://bluerocktx.com/。

 

关于拜耳

拜耳作为一家跨国公司，在医药保健和农业领域具有核心竞争力。公司致力于通过产品和服务，帮助人们克服全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，造福人类，以及推动可持续发展。同时，集团还通过科技创新和业务增长来提升盈利能力并创造价值。在全球，拜耳品牌代表着信任、可靠及优质。在2022财年，拜耳的员工人数约为101,000名，销售额为507亿欧元。扣除特殊项目前的研发投入为62亿欧元。更多信息，请参见 www.bayer.com。

 

前瞻性声明

本新闻稿包括拜耳集团管理层基于当前设想和预测所作的前瞻性声明。各种已知和未知的风险、不确定性和其它因素均可能导致公司未来的实际运营结果、财务状况、发展或业绩与上述前瞻性表述中所作出的估计产生重大差异。这些因素包括在拜耳官方网站 www.bayer.com上公开的拜耳各项报告。本公司没有责任更新这些前瞻性声明或使其符合未来发生的事件或发展。