• 研究性疗法 Bemdaneprocel（BRT-DA01）的耐受性良好，12名患者在一年内均未出现重大安全问题

• 次要终点评估展示了移植的可行性，以及细胞存活和植入的证据

• 预计II期临床试验将于2024年上半年开始患者招募

• 主要和次要终点的详细I期试验数据将在2023年国际帕金森病与运动障碍大会上公布

德国柏林和美国马萨诸塞州剑桥，2023年6月28日 – 拜耳集团及其旗下独立运营的临床阶段细胞治疗子公司BlueRock Therapeutics LP今天宣布，研究药物bemdaneprocel（BRT-DA01）的I期临床试验取得了积极结果。Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一种帕金森病的潜在首创细胞疗法。试验表明，迄今为止，bemdaneprocel在研究中的所有12名患者中显示了良好的耐受性，且没有发生重大安全事件。此外，对该研究次要终点的评估展示了移植的可行性，以及细胞在大脑中存活和植入一年的证据。根据这些结果，该研究的II期临床正在计划中，并预计于2024年上半年开始招募患者。

“我们的使命是利用细胞疗法的力量，通过恢复帕金森病患者失去的功能来帮助他们重新掌控自己的生活，”BlueRock Therapeutics高级副总裁兼开发主管Ahmed Enayetallah说。“Bemdaneprocel的安全性、细胞存活和植入的早期证据令人鼓舞，标志着我们为帕金森病患者开发潜在新疗法迈出了非常关键的一步。这些重要数据为启动下一阶段研究提供了强有力的依据。我们期待推进这一临床计划。”

帕金森病是一种渐进性神经退行性疾病，由大脑神经细胞损伤引起，可导致多巴胺水平降低。在被确诊时，患者可能已经失去50-80%的多巴胺能神经元。失去神经元会导致运动功能逐渐丧失，并出现震颤、肌肉僵硬和运动障碍等症状。据美国帕金森病基金会称，全球有超过1000万人患有帕金森病，其中大约有100万人生活在美国。这种疾病无法治愈，且当前疗法的效果会随时间推移而降低。

Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一种研究性疗法，由多能干细胞产生的多巴胺能神经元组成，可以通过手术植入帕金森病患者大脑。这些细胞在被移植后将有可能重塑被帕金森病破坏的神经网络，有望恢复患者的运动和非运动功能。

“在拜耳，我们致力于为帕金森病患者推进细胞和基因疗法的创新。帕金森病是一种神经退行性疾病，对人们的生活造成严重影响，目前没有治愈方法，治疗选择也十分有限，” 拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel说。“首次针对帕金森病的细胞治疗临床试验取得了积极结果，不仅给bemdaneprocel开发计划注入强心针，也鼓舞了我们整个基于多能干细胞的平台，证明它值得在更大的患者群体中做进一步研究。”

上述研究主要和次要终点的详细I期试验数据将于2023年国际帕金森病与运动障碍大会上公布。该大会将于8月27日至31日在丹麦哥本哈根举行。

关于BlueRock Therapeutics LP

BlueRock Therapeutics LP是一家临床阶段细胞治疗公司，其使命是为难治性疾病开发再生药物。该公司正在利用细胞疗法的力量，开发神经学、心脏病学和免疫学适应症新药物。BlueRock的主要临床项目 bemdaneprocel（BRT-DA01）处于帕金森病的I期临床试验阶段。该公司成立于2016年，是Versant Ventures和拜耳旗下Leaps部门的合资企业，致力于投资能够带来根本改变的突破性创新。2019年底，BlueRock被拜耳完全收购，成为拜耳旗下独立运营的子公司和细胞与基因治疗平台的基石。BlueRock的企业文化是科学创新、至高的道德标准以及为潜在受益者提供革命性治疗的紧迫感。更多详情，敬请访问https://bluerocktx.com/。

关于拜耳

拜耳作为一家跨国公司，在医药保健和农业领域具有核心竞争力。公司致力于通过产品和服务，帮助人们克服全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，造福人类，以及推动可持续发展。同时，集团还通过科技创新和业务增长来提升盈利能力并创造价值。在全球，拜耳品牌代表着信任、可靠及优质。在2022财年，拜耳的员工人数约为101,000名，销售额为507亿欧元。扣除特殊项目前的研发投入为62亿欧元。更多信息，请参见 www.bayer.com

前瞻性声明

本新闻稿包括拜耳集团管理层基于当前设想和预测所作的前瞻性声明。各种已知和未知的风险、不确定性和其它因素均可能导致公司未来的实际运营结果、财务状况、发展或业绩与上述前瞻性表述中所作出的估计产生重大差异。这些因素包括在拜耳官方网站 www.bayer.com上公开的拜耳各项报告。本公司没有责任更新这些前瞻性声明或使其符合未来发生的事件或发展。